Medicamento para o tratamento de AME, Atrofia Muscular Espinhal e na(s) especialidade(s) médica(s) Neurologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Risdiplam, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. EVRYSDI é indicado para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) de tipos 1, 2 e 3. Pode ser usado em adultos e crianças a partir de 2 meses de idade. Ele contém risdiplam, um modulador de splicing do gene SMN2, desenvolvido para aumentar os níveis da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN), essencial para a saúde das células nervosas. Como o EVRYSDI age: EVRYSDI age no nível genético, corrigindo o processamento do gene SMN2 para que ele produza mais proteínas SMN funcionais. Essas proteínas são cruciais para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por transmitir os sinais entre o cérebro e os músculos. Aumentar os níveis de SMN ajuda a preservar a função muscular e a desacelerar a progressão da doença. EVRYSDI é uma inovação no tratamento da AME, oferecendo uma alternativa não invasiva e eficaz que pode melhorar a qualidade de vida de pacientes e cuidadores.