Medicamento para o tratamento de Doença de Fabry e na(s) especialidade(s) médica(s) Dermatologia, Gastroenterologia, Geneticista, Nefrologia, Neurologia, Oftalmologia, Pediatria, Reumatologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Migalastat, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. GALAFOLD (migalastate) é um medicamento utilizado no tratamento da doença de Fabry, uma condição genética rara que afeta o metabolismo de lipídios, resultando no acúmulo de substâncias chamadas globotriaosilceramida (GL-3) nas células. O acúmulo desses lipídios pode afetar vários órgãos, incluindo os rins, coração e sistema nervoso. Indicação: GALAFOLD é indicado para pacientes com a doença de Fabry que possuem uma mutação genética específica, que leva à deficiência da enzima alfa-galactosidase A. O medicamento é usado para reduzir os sintomas da doença e prevenir o progresso de danos aos órgãos, especialmente se a doença for diagnosticada em sua fase inicial. Como o GALAFOLD age: GALAFOLD é um chaperone farmacológico. Ele age se ligando à enzima alfa-galactosidase A e ajudando a estabilizá-la, permitindo que ela seja transportada adequadamente para o local onde exerce sua função, dentro das células. Isso ajuda a aumentar a atividade da enzima e reduzir o acúmulo de globotriaosilceramida. Esse medicamento não substitui a enzima, mas melhora a função da versão natural dela, possibilitando a quebra e eliminação das substâncias que se acumulam nas células e, assim, prevenindo complicações graves associadas à doença de Fabry.