Medicamento para o tratamento de Deficiência de α-glucosidase ácida – GAA e na(s) especialidade(s) médica(s) Neurologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Cipaglucosidase Alfa, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. POMBILITI, enzima terapêutica que está sendo investigada para o tratamento de doenças genéticas, particularmente a Doença de Pompe. A Doença de Pompe é uma doença rara e progressiva causada pela deficiência da enzima ácido alfa-glicosidase (GAA), que é responsável pela quebra do glicogênio dentro das células. Indicações: POMBILITI é indicado para o tratamento da Doença de Pompe em pacientes com deficiência de GAA, especialmente para aqueles com formas graves ou progressivas da doença. O medicamento é usado para restaurar a função da enzima ausente ou deficiente nas células. Como o POMBILITI age: Ele age substituindo a GAA defeituosa ou ausente nos pacientes com a Doença de Pompe. Ela tem a capacidade de quebrar o glicogênio acumulado dentro das células, particularmente nas células musculares, onde o glicogênio pode se acumular e causar danos aos tecidos. A ação da Cipaglucosidase alfa-ATGA ajuda a reduzir o acúmulo de glicogênio e melhorar a função muscular, além de retardar a progressão da doença.