Medicamento para o tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne e na(s) especialidade(s) médica(s) Geneticista, Neurologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Atalureno, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. VOXZOGO (Vosoritide) medicamento indicado para o tratamento da acondroplasia, que é uma forma de nanismo genético. Ele é utilizado em crianças a partir de 2 anos de idade cujas placas de crescimento ósseo ainda não se fecharam. Esse é um tratamento aprovado em diversos países, incluindo pela FDA e pela EMA, e também está aprovado pela Anvisa no Brasil. Como o VOXZOGO age: Voxzogo é um agonista do peptídeo natriurético tipo C (CNP). Em crianças com acondroplasia, há uma mutação no gene FGFR3, que regula o crescimento ósseo. Essa mutação causa uma sinalização excessiva que inibe o crescimento normal dos ossos. O medicamento atua da seguinte forma: Bloqueio da sinalização excessiva do FGFR3: Vosoritida reduz os efeitos dessa mutação genética, equilibrando a sinalização. Promoção do crescimento ósseo: O peptídeo ativa vias naturais no organismo que promovem o crescimento ósseo saudável, melhorando a formação e o alongamento dos ossos longos.