Medicamento para o tratamento de Doença de Gaucher Tipo I, Doença de Niemann-Pick tipo C e na(s) especialidade(s) médica(s) Geneticista, Neurologia. Seu(s) princípio(s) ativo(s): Miglustat, substância(s) que faz(em) efeito no organismo humano. ZAVESCA (miglustato) medicamento utilizado no tratamento de doenças raras, especificamente para a doença de Gaucher tipo 1 e doença de Fabry. Indicação: Doença de Gaucher tipo 1: Zavesca é indicado para pacientes adultos e pediátricos com essa condição, que é uma doença genética causada pela deficiência da enzima glucocerebrosidase, levando ao acúmulo de glicocerebrósidos nas células e afetando diversos órgãos. Doença de Fabry: Para o tratamento de pacientes com doença de Fabry, que é uma condição hereditária rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A, levando ao acúmulo de globotriaosilceramida em várias células. Como o ZAVESCA age: ZAVESCA age como um inibidor da glicossilceramida sintase, que é uma enzima chave no processo de formação de glicolípidos. Isso ajuda a reduzir o acúmulo de substâncias lipídicas (como glicocerebrósidos ou globotriaosilceramida) nos órgãos, aliviando sintomas e prevenindo o agravamento das condições associadas a essas doenças.